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AveXis

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www.avexisinc.com
972-725-7797 // info@avexisbio.com
AveXis est une société de biotechnologie travaillant dans le domaine de la thérapie génique des maladies génétiques orphelines. En utilisant leur technologie brevetée chariSMATM combinant leur vecteur viral scAAV9.CB et le gène SMN fonctionnel codant pour la protéine humaine de survie des neurones moteurs, cette société se propose de réintroduire le gène fonctionnel SMN dans les neurones moteurs des patients présentant une perte totale du gène SMN1 responsable de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (SMA).
ChariSMAâ„¢
scAAV9.CB.SMN
Thérapie génique (délivre le gène SMN)
Neurones moteurs
Phase I

Fiche créée le 27/07/2015 par MartinL   vue 3 fois.